1358萬元一針“史上最貴藥”將在中國上市
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1358萬元一針“史上最貴藥”將在中國上市,一針212.5萬美元(摺合人民幣約1348萬元),“史上最貴藥物”將落地中國。1358萬元一針“史上最貴藥”將在中國上市。
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“吃藥難、吃藥貴”已經成爲世界性的難題,不看不知道,一看有些藥的價格真的堪稱天價。
前段時間,美國公佈了全球十大最貴藥物榜單,其中排名前三的分別是Zolgensma、Zokinvy和Danyelza,售價分別爲212.5萬美元、103.2萬美元和97.76萬美元。
從榜單可以看出,上榜的主要是罕見病藥物:
俗話說,物以稀爲貴。罕見病藥物之所以價格昂貴,就在於用於治療罕見病。那麼,它們的價值體現在哪些方面呢?
一、全球最貴藥物:1針1632萬
今年6月份,英國媒體報道,一名5個月大的脊髓性肌肉萎縮症(SMA)患兒打了一針,花了180萬(約人民幣1632萬元)英鎊,創下了英國最昂貴藥物治療的記錄。
據悉,這名嬰兒接受的是Zolgensma的開創性基因療法,一個劑量的費用就高達179萬英鎊。脊髓性肌肉萎縮症的死亡率非常高,全世界每年發病例不到60例,約有50%的嬰兒生存期少於一年。
研究顯示,通過靜脈注射Zolgensma,可以彌補患兒體內缺乏的一種蛋白質,使患者重獲得坐下、爬行、站立的能力,大大延長生存期。
2017年,一項研究在《新英格蘭醫學雜誌》上發表。研究稱,在接受了Zolgensma治療的一組嬰兒中,生存期延續到了20個月。而在沒有接受Zolgensma治療的另一組嬰兒中,存活率卻僅有8%。
今年10月21日,諾華正式遞交了Zolgensma的臨牀試驗申請,主要用於治療脊髓性肌萎縮症(SMA)。
二、爲什麼罕見病藥物的定價這麼高呢?
事實上,罕見藥的年度治療費用突破百萬早已不是什麼新鮮事。有人不理解:罕見藥的價格這麼貴,對於大部分生罕見病的人來說,完全負擔不起,那如何體現罕見藥的價值?
一方面,有統計發現,從2011年到2020年,罕見病藥物的平均成功率只有17%。也就是說,從1期臨牀試驗到美國FDA批准上市,能突破重圍的罕見藥並不多。所以,一款罕見藥的研發,不但要在時間、人員和資金上大量投入,還要隨時面臨失敗的風險。
另一方面,雖然罕見病患者佔總人口的比例很小,但是從種類來看,可以說是五花八門的。對於不同的罕見病,可能要研發出不同的罕見藥,然而消費羣體非常少。對於藥企來說,爲了保證效益,只能提高藥價。
那麼,罕見藥爲什麼不納入醫保呢?
資料顯示,我國全年基本醫療保險基金僅在人均1500元左右。以脊髓性肌肉萎縮症(SMA)爲例,在人均基本醫療保險基金不高的基礎之上,如果將罕見藥納入醫保,意味着一個人可能就要花掉一千個人的看病錢。那麼,就會導致其他人的看病錢無法得到保障。
不過,在醫保改革之後,我國已經將越來越多的罕見藥納入了醫保藥品目錄,一定程度上減輕了罕見病患者的經濟負擔。
三、脊髓性肌肉萎縮症,父母要重視
SAM是一種遺傳性神經疾病,在人羣中攜帶率高達1/40-1/60。在所有導致嬰兒死亡的遺傳性疾病中,SAM佔比最高。SAM嬰兒會出現運動神經元退化的情況,導致肌肉萎縮、渾身乏力,死亡率很高。
根據發病的年齡、病情輕重等,SAM可以分爲0型、I型、II型、III型和IV型5種類型:
此外,據相關報道,目前中國的SMA患者人數大約有3-5萬人。
中國市場首個治療SMA的藥物是2019年2月底獲批的Spinraza,通過鞘內注射給藥。同時,口服藥在中國已進入審查,有望持續改善運動功能和存活率。
預防SAM的重要手段,是篩查SMA致病基因。因爲SMA屬於常染色體隱性遺傳病,父親和母親分別有一半的機率遺傳給下一代。如果父親和目前都是SAM攜帶者,那麼生育的孩子就有1/4的概率是SAM患兒。
需要注意的是,普通的孕檢是無法檢查出SAM嬰兒的,必須要進行基因檢測,而且建議在孕20周之前進行篩查。
罕見藥的價格十分昂貴,即使納入醫保,也需要自費大部分,對於經濟條件一般的家庭來說依然不小的負擔。但是,很多罕見病,像SAM一樣,是可以採取干預措施,減少發病風險的。我們應該多增加對罕見病的瞭解,及時做好預防措施,減少發病風險。
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一針212.5萬美元(摺合人民幣約1348萬元),“史上最貴藥物”將落地中國。
近日,中國國家藥監局藥品審評中心(cde)公示,諾華(novartis)旗下治療脊髓性肌萎縮(spinal muscular atrophy, sma)的aav基因治療藥物zolgensma(oav101注射液)在中國遞交的臨牀試驗申請已獲得臨牀試驗默示許可。此前2021年10月21日,該藥物所提交的臨牀試驗申請獲得受理。
目前zolgensma已經在全球近40個國家和地區獲批。其中,zolgensma於2020年被日本納入醫保,患者只需支付30%費用;後在2021年3月被英國納入國家醫療服務體系。
只需接受一次靜脈注射給藥
實現長期緩解甚至治癒
說起冰桶挑戰賽,很多人都能想起“漸凍人(肌萎縮側索硬化症,又稱als)這個說法。
但是提起它的“兄弟病”——sma,不少人都一頭霧水。實際上,sma也是一種運動神經元性疾病。患sma後,控制肌肉活動的運動神經細胞無法正常工作,患者會逐漸喪失各種運動功能,甚至無法呼吸和吞嚥。
在新生兒中,sma發病率爲六千分之一至一萬分之一,常規人羣中,約每40人~50人就有1個是sma致病基因攜帶者。
2018年5月,sma被列入國家衛健委等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》。
基於患者發病時間和所能達到的最大運動功能,sma主要被劃分爲四個類型:
i型最常見也最嚴重,患兒通常面臨更大的身體挑戰,基於諸多因素,他們的生命週期會存在顯著差異;ii、iii、vi型患者往往擁有正常或接近正常的生命週期,但他們的身體功能會隨時間推移不斷變化。
與“漸凍人”同樣殘酷,sma患者也會不斷喪失對應的運動功能,只不過“漸凍人”一般是成年發病,而sma一般是嬰幼兒時期發病。而且sma是發病越早病情越重,“漸凍人”正好相反。
2019年5月24日,美國fda批准了諾華公司的第一個用於治療2歲以下sma患者的基因療法——zolgensma。患者只需接受一次靜脈注射給藥,就能在細胞中長期表達smn蛋白,實現長期緩解甚至治癒。
天價藥曾引發巨大爭議
zolgensma的目前定價爲212.5萬美元,被喻爲製藥史上單價最貴的藥物。
目前zolgensma已經在全球近40個國家和地區獲批。在美國市場,諾華和相關保險公司合作,患者家屬可以分期5年來支付費用,平均每年42.5萬美元。2020年5月,zolgensma被納入日本健保,患者只需支付30%費用;2021年3月zolgensma被納入英國國家醫療服務體系。
由於高達212.5萬美元的定價,有人質疑,諾華是以孩子的生命做要挾。
彭博社曾在一篇報道中指出,zolgensma在美國引發了兩種截然不同的反應:批評人士認爲,這是一種定價失控的行爲;而另一邊,也有支持者說,諾華找到了治癒這種罕見疾病的方法,可以拯救絕望的家庭。
對於社會和輿論的質疑,諾華公司ceo曾表示:“那些批評者並沒有真正思考我們的醫療系統怎麼運作的。我們給病人做移植手術,每個病人要花300萬到500萬美元,但是效果遠不如這些藥物。”該ceo表示,如果這種療法只進行一次,費用比目前的療法都要便宜。
據諾華的財報,2020年zolgensma的銷售額達9.2億美元,同比增長151%。2021年第三季度zolgensma單季度業績爲3.75億美元(其中美國市場1.26億美元);前三季度合計10.09億美元(其中美國市場3.51億美元)。
天價藥“地板價”入保的案例不容易被複制
目前全球已獲批3款sma療法,除了zolgensma,還包括渤健的spinraza以及羅氏的evrysdi,後兩款都已在國內獲批。
spinraza(諾西那生鈉注射液)於2019年2月獲得國家藥監局批准,用於治療5q脊髓性肌萎縮症(約佔所有sma病例的95%),這也是國內首個獲批治療sma的藥物。
此前spinraza在國內定價接近70萬一支,每年需反覆注射且屬於完全自費藥物。
諾西那生鈉注射液02圖片來源:受訪者供圖
2021年國家醫保藥品目錄談判中,7種罕見病用藥納入醫保目錄,其中包括備受關注的用於治療脊髓性肌萎縮症的spinraza。
2022年1月1日,是2021年版國家醫保藥品目錄開始實施的日子。spinraza單針價格從70萬元降至3萬多元。據美兒sma關愛中心的數據,僅今年1月1日,已經有11省20多名sma患者用上了spinraza。
雖然spinraza的大幅降價入保讓許多罕見病患者看到了希望,但一位業內人士坦言,spinraza降價是“(價格)意料之外,(入保)情理之中”。
“spinraza不是新藥,它在全球市場已經基本盈利,中國sma兒童人數較多,藥物市場很大。渤健面對醫保談判的降價幅度,其實是在回答要不要搶佔中國市場的問題。”前述業內人士分析稱,罕見病藥物進入醫保目錄,本質上是在既定的醫保談判框架下,由於企業降價達成的個案突破,而渤健是在戰略選擇中投了中國一票。
近年來,國家醫保目錄納入的罕見病藥物數量逐年增多。據北京病痛挑戰公益基金會統計,2021年國家醫保目錄談判後,有28種罕見病的58種藥物已經納入國家醫保目錄。基於《第一批罕見病目錄》統計的我國已註冊的87種罕見病適應症藥物,醫保目錄覆蓋範圍已超過60%。而2021年的醫保目錄談判,則實現了高值罕見病藥物在國家醫保目錄中的“零突破”。
但另一方面,醫保不能爲所有高值藥物託底也是業界共識。國家醫保談判藥品基金測算專家組組長鄭傑曾公開表示,“目前國家醫保目錄內所有藥品年治療費用均未超過30萬元”,並稱,未來國家醫保局將“堅決杜絕天價藥進醫保”。承擔着“保基本”這一功能定位的國家醫保目錄,決定了能夠被納入其中的藥品必須具備“價格合理”這一基本條件。
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隨着渤健脊髓性肌萎縮症(SMA)治療藥物諾西那生鈉被納入2021年新版醫保藥品目錄後,諾華也加快了在華引入SMA創新藥物的步伐。
近日,據中國國家藥監局藥品審評中心(CDE)公示,諾華旗下治療SMA的AAV基因治療藥物Zolgensma(OAV101注射液)在中國遞交的臨牀試驗申請已獲得臨牀試驗默示許可。此前2021年10月21日,該藥物的臨牀試驗申請獲得受理。
據公開消息顯示,諾華Zolgensma是全球首個治療脊髓性肌萎縮症的基因療法,國外定價212.5萬美元(摺合人民幣約1358萬元),也被稱爲“史上最貴藥物”,不過,Zolgensma只需注射一次即可。目前Zolgensma已經在全球近40個國家和地區獲批。其中,Zolgensma於2020年被日本納入醫保,患者只需支付30%費用;後在2021年3月被英國納入國家醫療服務體系。
目前,全球僅批准渤健、諾華、羅氏三款SMA治療藥物。除諾華Zolgensma剛在中國獲批臨牀試驗外,羅氏的Evrysdi也於2021年6月在中國獲批上市,成爲首個在中國獲批治療SMA的口服治療藥物。此外,全球範圍內SMA領域相關在研藥物也有十幾款處在不同的臨牀階段。
罕見病SMA診療難
脊髓性肌萎縮症(SMA)是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經肌肉疾病,其特點是進行性、使人衰弱的肌肉萎縮、無力。SMA患兒主要發病於嬰幼兒,可能表現爲肌張力減退,頭部控制不良、“蛙腿”樣姿勢、呼吸困難、發育遲緩、脊柱側凸或關節攣縮等症狀。隨着疾病的進展,運動功能逐漸減退。
SMA是導致兩歲以下嬰兒死亡的首要遺傳病因素,嚴重影響患者及看護者生活質量,且此前患者一直面臨無藥可用的窘境。
來自浙江的珍妮就是未進行產前篩查而被生下來的SMA患者。在珍妮1歲多時,家人發現她始終不肯下地走路。經醫院檢查,她被確診爲罕見病SMA。“你女兒最多活到四歲,回家好好照顧吧。”醫生的一番話,令珍妮的`父親包宗鋒一下子蒙了。他帶着珍妮走遍浙江各大醫院,奔走全國求醫,一次次被告知相同的結果。
最終,包宗鋒花光了所有積蓄,甚至背上了40多萬元的債務。但女兒不僅沒有絲毫好轉,甚至,下肢漸漸失去運動能力,上肢的運動能力也在變弱,脊椎變形。
在漫長的治療生涯中,包宗鋒知道讓女兒好轉已無可能,他們在諮詢當地醫生後得知,若再生個孩子,患此病的機率僅爲25%。如果這個孩子健康,就能在他們百年之後照顧珍妮。夫妻倆決定爲了珍妮賭一把。
於是,2008年,兒子包奧健出生,不幸的是,悲劇重演:2009年,小奧健仍被診斷爲SMA。
而夫婦倆在生下兒子後才得知,約50人中就有一位SMA致病基因攜帶者,二胎產檢及有家族病史的高危人羣攜帶者篩查可有效阻斷新發病例。可夫婦倆都是農民,他們根本不知道該病可以做產前基因檢測,何況彼時當地也沒有相應的檢測機構。
中南大學湘雅醫院兒科主任醫師彭鏡此前在接受媒體採訪時表示,SMA的發病率,約爲6000至10000分之一。據此估算,中國可能有20000至30000的患者。
“這個罕見病誤診率極高。新生兒患兒由於肌肉沒有力氣,可能會被誤診爲缺血缺氧性腦病,或者因全身沒有力氣,誤診爲腦癱或運動障礙。此外,該罕見病由於常有肺部疾病,呼吸肌沒有力氣,在重症ICU可能被診斷爲重症肺炎直至死亡。但是該疾病也有它自己的特點,患兒雖然肌無力,但是眼神非常好,如果想到了這個病,診斷並不困難。敲一下膝腱反射不能引出,做個肌電圖,或者基因檢測,也就能很快能幫助患者明確診斷。”彭鏡教授說。
1991年國際脊髓肌萎縮聯合會確認SMA分型。根據運動功能的最高水平和發病年齡主要分爲I、II、III型。此外還有成人發病的IV型,以及產前發病和數週內死亡的0型。
I型也稱Werdnig-Hoffman病,即嬰兒型,約佔全部SMA病例的45%,患兒出生後6個月內起病,出現迅速發展的進行性、對稱性四肢無力,最大運動能力不能達到獨坐;II型也稱Dubowitz病,即中間型,約佔30%~40%,患者多在生後6~18個月起病,進展較I型慢,最大運動能力可達到獨坐,但獨坐年齡可能落後於正常同齡兒,不能獨站或獨走;III型也稱Kugelberg-Welander病,即青少年型,約佔20%,患者多在出生18個月後起病,早期運動發育正常,可獨走,部分獨走時間延遲,隨年齡增長出現以近端爲主的肌無力,下肢重於上肢,最終部分喪失獨走能力,逐漸依賴輪椅;IV型即成人型,早期運動發育正常,成人起病,出現肢體近端無力,進展緩慢,預期壽命不縮短。
全球僅批准三款SMA治療藥物
目前,全球僅批准三款SMA治療藥物,即渤健公司的諾西那生鈉、諾華的Zolgensma和羅氏的Evrysdi。
諾西那生鈉是全球批准的首個SMA治療藥物,2016年12月被FDA批准用於治療兒科和成人5q脊髓性肌萎縮症(5q-SMA)患者,該藥是一種反義寡核苷酸(ASO),能通過鹼基配對與mRNA結合,進而調控蛋白表達,作用於脊髓運動神經元,這使得SMA治療首次變成可能。在今年伊始,新版國家醫保藥品目錄落地,北京、上海、廣東、浙江四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南等11個省市的醫院近20位SMA患者接受了渤健諾西那生鈉注射液、治療,該藥從70多萬降價至3萬多,大大減輕相應羣體經濟負擔。
Zolgensma是一種基因療法,通過提供人類SMN基因的功能副本,通過單次靜脈注射持續的SMN蛋白表達來阻止疾病的進展,從而解決SMA的遺傳根源。該藥由AveXis公司(2018年被諾華以87億美元的價格收購)開發,2019年5月被FDA批准用於治療2歲以、SMN1基因存在雙等位基因突變的SMA患兒。
Evrysdi是全球批准的首個口服SMA療法,2020年8月被批准用於治療2個月及以上兒童和成人SMA患者。Evrysdi是一種運動神經元生存基因II(SMN2)mRNA剪接修飾劑,通過提高運動神經元生存蛋白(SMN)的產生來治療SMA。該藥是一種液體制劑,可在家通過口服或飼管給藥,每日一次,可用於治療所有類型(I型、II型、III型)SMA的嬰幼兒、兒童、青少年、成人患者。
在國內,Evrysdi於2021年6月獲國家藥監管理局批准上市,用於治療2月齡及以上患者的SMA,這也是首個在中國獲批治療SMA的口服疾病修正治療藥物。據悉,在美國患者年治療費用約237萬元人民幣。
“罕見病病人很不容易,第一是診斷困難,因爲罕見,很多人都不懂。第二是治療困難,因爲有時確診了也沒藥可用。第三,存在很多社會因素,還有不少罕見病,就算有藥治也用不起,要去國外購藥。此外,有藥可用並非輕易就能解決問題,還需醫學領域多學科管理團隊的配合。”彭鏡教授說。
哪怕有藥可用,家庭收入在罕見病面前也成爲一大難題,僅僅屬於杯水車薪,“天價藥”更是成爲衆多患者及其家庭繞不過去的無奈。如何才能讓“天價藥”成爲“救命良藥”,也已成爲擺在中國醫學專家面前亟需解決的社會性難題。
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